重症肌无力创新药国内上市 为罕见病患者生活“注入力量”
一份蒸蛋、一份水豆腐，一些已泡至软烂的黄豆和菜梗。发布会开始前，每个座位上放置的一套重症肌无力（简称MG）患者长年累月的病号饭，让人们略微“品味”到罹患这种罕见病的个中滋味。重症肌无力创新药艾加莫德（卫伟迦®）上市新闻发布会5日在江苏苏州举行。当天，北京、上海、江苏、江西等全国十多个省市开出首批处方，为这一罕见病的患者带来全新的治疗选择。
今年43岁的胡大哥来自山西大同，本是一名身体健壮的退伍军人。2020年3月，胡大哥感到眼皮不舒服，眼睑开始下垂，上班开车要专门用一只手撑着眼皮。胡大哥也去医院求过医，却始终查不出具体的病症。一年后，病症愈发严重：嘴角无力，难以微笑；咀嚼吞咽无力，最爱吃的排骨也啃不动；胸闷气短，回6楼的家要中途休息四五次。一次，在和亲友的闲聊时，亲友提到了重症肌无力这一罕见病，胡大哥这才发现自己病情的“真凶”。
重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳。对于患者来说，微笑、呼吸、吞咽都成了一种奢望。
在1993年曾红极一时的电视剧《过把瘾》中，王志文饰演的男主角方言即罹患重症肌无力。目前，重症肌无力在我国的年发病率为0.68/10万人。2018年，全身型重症肌无力（简称gMG）被纳入国家卫健委等部门发布的《第一批罕见病目录》。
据再鼎医药医学事务部执行总监李想介绍，大多数gMG患者有IgG自身抗体，其中约有75%至80%为乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性患者。艾加莫德通过其独特的作用机制能清除体内的致病性IgG抗体，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出。今年6月底，艾加莫德获国家药监局正式批准上市。
近年来，随着健康中国建设的推进，我国对罕见病的重视度也不断增加。截至今年2月底，已有199种罕见病药物在全球上市，涉及87个病种。其中，103种药物在中国上市，涉及47种罕见病。2022年，国家医保药品目录共新增了111个药品，罕见病新药等成为医保谈判焦点。再鼎医药首席商务官、大中华区总裁梁怡透露，目前，通过2023国家医保药品目录初审的药品名单之中，共有25款目录外的罕见病用药，其中也包含“艾加莫德α注射液”。
出席发布会的中国医药创新促进会医药政策专委会副主任委员、国家卫健委第二届罕见病诊疗与保障专家委员会委员刘军帅表示：“用药可及性很大程度上决定了疾病的规范治疗水平与诊疗效果，对以 gMG为代表的罕见病诊疗而言尤其如此。创新药物的上市，为gMG患者重燃回归正常生活与工作的希望。期待社会各界携手，共同探索多方共付模式，形成有罕见病特色的保障体系，让 gMG患者能有更多的诊疗及用药选择。”
由中国初级卫生保健基金会发起、再鼎医药公益支持的国内首个 gMG患者关爱平台——重症肌无力加油站也于当天正式上线。
通过在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区参与艾加莫德的“先行先试”项目后，胡大哥说：“现在我自身感觉非常好。第三次用药后，我把握力器捏到了50多千克，超过一般人。”他希望随着更多治疗罕见病的创新药物的推出，自己能在和亲友的合影中重拾微笑，能自己开着车游遍祖国的大好河山，能与家人长久相伴。
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