肺动脉高压药物临床试验相关技术指导原则征求意见

　　医药网8月25日讯　日前，国家药监局药品审评中心就《治疗动脉性肺动脉高压药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》《治疗儿科动脉性肺动脉高压药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》公开征求意见。

 

　　《治疗动脉性肺动脉高压药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》从临床药理学研究、探索性临床试验、确证性临床试验三个方面阐述了治疗动脉性肺动脉高压（PAH）药物临床开发的整体考虑；从研究人群、背景治疗、对照的选择、剂量选择、研究周期、有效性指标和安全性指标等方面阐述了临床试验设计关键要素的重点关注内容。

 

　　儿童PAH患者治疗药物研发的监管要求与成人患者的不同。《治疗儿科动脉性肺动脉高压药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》针对用于成人PAH获益大于风险的药物、无用于成人PAH安全有效性数据的药物分别阐述临床开发的整体考虑，介绍了药效学和剂量探索研究的关注点，并从研究人群、背景治疗、对照的选择、剂量选择、研究周期、有效性指标和安全性指标等方面阐述了确证性临床试验设计各关键要素的重点关注内容。