资讯搜索: [订阅][投稿]
您的位置:医药网首页 > 医药资讯 > 行业动态

政策红利释放 罕见病用药领域实现突破

news.PharmNet.com.cn 2022-11-23 中国医药报 字号:放大 正常

  9月14日至11月3日,中国健康传媒集团食品药品舆情监测系统对主流媒体、全国性门户网站、微博、微信等平台进行监测发现,“罕见病用药氯巴占”相关话题受到舆论较多关注,相关舆情热度较高。
 
  事件概述
 
  为进一步完善药品供应保障政策,满足人民群众特定临床急需用药需求,3月29日,国家卫生健康委就《临床急需药品临时进口工作方案》(征求意见稿)和《氯巴占临时进口工作方案》(征求意见稿)公开征求意见。6月29日,国家卫生健康委、国家药监局正式联合发布上述两项方案。其中,《氯巴占临时进口工作方案》明确了由国家卫生健康委组织提出氯巴占临床需求量,确定使用医疗机构名单,选定牵头进口的医疗机构,由牵头进口的医疗机构向国家药监局提出临时进口申请,持进口准许证直接向海关办理通关手续。
 
  之后,国内制药领域也迎来好消息。9月19日,国家药监局批准了宜昌人福药业有限责任公司(以下简称宜昌人福药业)申报的氯巴占片上市。10月,该药在山东省药械集中采购平台通过绿色通道率先挂网。与此同时,原研药进口与临床应用也取得进展。9月22日,作为临床急需药品临时进口的原研药氯巴占在北京协和医院开出全国第一张处方。9月中旬以来,关于氯巴占价格、购药途径以及医保政策等相关话题成为公众关注焦点。
 
  舆情走势及关键节点
 
  以9月14日至11月3日为监测时间段,媒体及网民关注度如图所示,呈“波浪式”特点。
 
  第一阶段:宜昌人福药业的氯巴占片正式获批上市;北京协和医院开出全国首张氯巴占处方,引发关注
 
  9月19日,国家药监局发布的药品批准证明文件待领取信息显示,宜昌人福药业申报的氯巴占片正式获批上市。据悉,宜昌人福药业于2018年获得氯巴占片的研制立项批准并开始研发,2020年11月申报临床试验,2021年2月取得临床试验批件,并于2022年5月获得优先审评审批资格。
 
  9月20日,股吧“人福医药吧”发表《600079:人福医药关于氯巴占片获得药品注册证书的公告》一文称,人福医药集团股份公司控股子公司宜昌人福药业近日收到国家药监局核准签发的氯巴占片的药品注册证书。氯巴占片可用于治疗儿童难治性癫痫发作,适用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征(LGS)患者癫痫发作的联合治疗,目前国内暂无该活性成分批准上市销售。同日,微信公众号“宜昌人福药业”发表的《国内首家——宜昌人福药业公司氯巴占获批上市》一文称,针对患儿家长的诉求,公司准备在2023年启动申请氯巴占进入国家医保目录工作,后期将筹备与第三方公益基金合作,为经济困难家庭患者提供药品援助。
 
  9月22日,央视新闻频道《东方时空》栏目播出的《临床急需药品临时进口政策落地 “救命药”氯巴占今天开出全国首张处方》称,在国家卫生健康委、国家药监局等多部门共同努力下,作为临床急需药品临时进口的原研药、一度被称为“救命药”的氯巴占,在北京协和医院开出全国第一张处方。
 
  此阶段舆论主要关注以下四个方面。
 
  一是关注进口氯巴占和国产氯巴占的价格及购买渠道。经济观察网发表的《癫痫患儿药物氯巴占正式获批入院 每盒317元》一文称,9月22日,北京协和医院相关医生确认,进口氯巴占当日已正式进入医院,每盒价格为317元,药品规格为10毫克×100片/盒。
 
  澎湃新闻发表的《国产氯巴占获批:患儿家长盼药已久,药企估计十月之后可购买》一文称,宜昌人福药业销售人员介绍,预计10月之后就可以在指定医院购买到国产氯巴占片。9月21日,罕见癫痫患儿病友群一名家长表示,对家长来说,国产氯巴占获批上市是个好消息,不过从药物获批再到医院能开出处方可能还需要一定时间,大家都在等待中。
 
  新京报发表的《氯巴占原研药上市、首仿获批,罕见病药物将迎政策红利》一文称,从拟牵头进口和使用氯巴占的医疗机构名单来看,共有50家医院,其中北京共有6家,包括中国医学科学院北京协和医院、北京大学第一医院、北京大学人民医院、首都医科大学附属北京儿童医院、首都医科大学附属北京天坛医院、中国人民解放军总医院。
 
  二是关注罕见病用药困境。如蓝鲸财经发表的《缓解癫痫患儿用药难,国产首仿氯巴占获批上市,罕见病少药且药贵困境依旧待解》一文称,罕见病用药面临的困境主要包括三方面。首先是准入层面,仍有部分罕见病用药未在我国上市。其次是支付方面,与常见病相比,罕见病用药的医保覆盖较少,医保报销比例较低,患者的经济负担较重,各地区保障水平存在差异。最后是诊疗方面,不同个体预后和治疗效果差异大,同时,与常见病相比,建立疾病特定的、敏感的、稳定的临床和患者结果研究更为困难。部分业内人士建议,我国可以借鉴国外法规体系经验,对罕见病药品研发、引进、生产、供应、保障、市场监督等进行系统性规范,进一步促进罕见病孤儿药创新研发及引进上市。
 
  三是认为政策支持有效提升罕见病用药可及性。如21财经发表的《国产氯巴占片10月上市:一致性评价提升罕见病用药可及性》一文称,我国仿制药质量和疗效一致性评价政策实施后,国内企业加速进行仿制药研发和一致性评价工作,快速推动在国际上已被证明疗效和安全性的药品快速进入国内市场。因发病率低、患病人群少,诸多罕见病治疗领域企业投入研发新药动力不足,导致药品更新换代频率不高,不少患者甚至面临无药可用的困境。一致性评价相关政策的实施有利于推动罕见病治疗药物研发。
 
  华夏时报发表的《更多的“救命药”在路上,罕见病用药困境将有效缓解》一文称,业内人士表示,近年来,全球罕见病用药市场快速发展,我国也陆续推出降低罕见病用药进口关税、加速罕见病用药审评审批、将罕见病用药纳入医保等政策,不断激发国内药企的研发动力,以解决罕见病患者用药难题。在政策扶持下,越来越多的国内药企开始精准布局罕见病药物相关管线研发。同时,为提升罕见病药物可及性,建议相关部门加速建立和完善罕见病用药支付体系,将相关药物纳入医保报销范畴,再结合商业医疗保险,以缓解罕见病治疗经济压力。
 
  四是关注国内氯巴占仿制药研发情况。如《时代周报》刊发的《国产首仿抗癫痫药氯巴占获批,人福药业回应:年内有望上市,2023年有望进医保》一文称,2021年底,已有8家企业按照有关规定获准研制氯巴占。除宜昌人福药业外,济南科汇医药科技有限公司的研发速度也较为靠前。
 
  在微博平台,“我国首款抗罕见难治性癫痫孤儿药获批”“救命药氯巴占开出全国第一张处方”等话题引发网民热议,阅读量近600万人次。
 
  第二阶段:国产氯巴占率先在山东省药械集中采购平台挂网,舆情小幅波动
 
  10月9日,国产氯巴占在山东省药械集中采购平台通过绿色通道率先挂网,药品规格为10毫克×28片/盒,挂网价为每盒84元。该消息引发山东省内媒体广泛关注。
 
  《齐鲁晚报》刊登的《“救命药”国产氯巴占率先在我省挂网销售》一文称,国产氯巴占在省级药品集中采购平台挂网,促进难治性癫痫患儿用药困境得到进一步缓解。目前,山东省所有医疗机构均可通过山东省药械集中采购平台采购该药物。
 
  头条号“山东商报速豹新闻”发表的《“救命药”国产氯巴占在山东挂网销售,本土药企研发进入尾声,患者家属喜极而泣:总算看到曙光》一文称,国产氯巴占的上市将大大减轻患儿家庭用药负担。而山东药企济南科汇医药科技有限公司的氯巴占研发也进入尾声,该公司工作人员表示,目前已攻克技术难关,进入审评审批资料提交阶段。
 
  第三阶段:国产氯巴占在全国上市,引发高度关注
 
  10月22日,宜昌人福药业举办氯巴占片全国上市发布会。齐鲁晚报·齐鲁壹点发表的《“救命药”国产氯巴占正式上市,定价84元一盒》一文称,这意味着国产氯巴占将正式进入医院药房。发布会上,宜昌人福药业总裁还表示,未来公司会积极推动氯巴占片进入国家医保目录,并寻求与公益基金等合作,降低患者用药经济负担。
 
  此阶段舆论主要关注以下四个方面。
 
  一是认为氯巴占仿制药快速上市是多个部门共同推动的结果。
 
  《从呼吁到落地,氯巴占用药问题解决的这一年》一文称,从呼吁到落地,氯巴占用了不到一年时间。中国药科大学基础医学与临床药学院教授康震表示,国产仿制药获批和进口氯巴占上市几乎同步,这说明相关部门对民众的呼声回应更快更好了,国家卫生健康委、国家药监局等多部门共同努力最终让患者获益。
 
  钱江晚报·小时新闻发表的《时评丨“救命药”氯巴占上市,疾病可以罕见,生命至上不会罕见》一文称,此次国产氯巴占片上市,使罕见癫痫病患者的用药难题迎刃而解。为建设一个更高质量、更高保障水平的全民医疗保障体系,国家一直在努力,罕见病“救命药”国产氯巴占上市,一系列“小众药”进入医保,体现着对生命的尊重,体现了人民至上、生命至上的理念。
 
  二是认为相关部门还需在加快罕见病用药研发、生产、上市等方面加大工作力度。如新京报网发布的《国产氯巴占上市,对罕见病用药就要有“罕见力度”》一文称,罕见病用药如此紧缺,除了市场交易和药品流通等方面存在障碍之外,最根本的原因是特效药品种稀缺,研发进展缓慢。因此,建议通过鼓励成果转化、发放研发补贴等方式,激励罕见病药品研发与生产,将更多质优价廉的特效药、救命药送到罕见病患者手中。
 
  齐鲁晚报·齐鲁壹点发表的《洋葱快评丨缓解罕见癫痫病患者购药难,山东做出了表率》一文称,相关部门有必要在加快罕见病靶向药物研发、上市方面加大工作力度。一方面,扩大罕见病靶向药物种类,让更多罕见病靶向药物进入市场,解决罕见病群体购药难题;另一方面,要加大政策输出,既要让患者买得起药,也要让药厂和研发机构看到发展机遇,防止相关药物上市后再退市的情况出现。
 
  三是关注国内药企对罕见病药物的研发布局。如《上海证券报》刊登的《国产氯巴占上市 药企加速布局罕见病领域》一文称,氯巴占获批上市仅是本土企业涉足罕见病领域的最新成果之一。在政策支持下,随着资本不断涌入,已有不少本土企业涉足罕见病领域,并取得积极进展。例如,荣昌生物、君实生物、翰森制药、恒瑞医药、北海康成、甘李药业、迈博药业、正大天晴等多家药企在罕见病用药领域均已有所布局。
 
  四是关注多地医院开出氯巴占处方。如长江日报客户端、极目新闻等10月28日发文表示,临时进口氯巴占在武汉儿童医院、山东大学附属儿童医院(济南市儿童医院)开出处方。
 
  在微博平台,“首款国产癫痫救命药氯巴占上市”“国产救命药氯巴占上市患儿家属发声”等话题引发网民热议,阅读量超500万人次。
 
  舆情点评
 
  国产药上市、原研药进口,相关政策举措的落地见效获得一片赞誉之声,难治性癫痫病患者的临床需求得到一定程度的满足。从国外有药国内不能合法使用,到国外药品在国内合规流通,再到国产药上市,这一系列转变得益于政策的推动与护航。《临床急需药品临时进口工作方案》的出台为同类情况药品在我国的临床使用开辟了绿色通道,也为类似情况的罕见病患者带来了希望和便利。
 
  未来,相信在相关部门、产学研机构、病患组织群体等的共同参与和努力下,罕见病用药相关法律法规将进一步完善,相关机制将进一步健全,进而更好地满足罕见病群体的治疗需求。(中国健康传媒集团舆情监测中心张苗苗)
返回顶部】【打印】【关闭

【版权声明】秉承互联网开放、包容的精神,医药网欢迎各方(自)媒体、机构转载、引用我们原创内容,但要严格注明来源医药网;同时,我们倡导尊重与保护知识产权,如发现本站文章存在版权问题,烦请将版权疑问、授权证明、版权证明、联系方式等,发邮件至pharmnet@netsun.com,我们将第一时间核实、处理。

返回医药资讯首页

食药法规APP

中医药APP